2020. Szeptember 26. szombat
A kutatók egy lépéssel közelebb kerültek a vakság első számú kóroka elleni személyre szabott kezelés kifejlesztéséhez.

A kutatók általános bőrsejtekből származó, indukált őssejtek segítségével vizsgálták a betegspecifikus okait a retinitisz pigmentóza degeneratív szembetegségnek, ami vakságot vagy súlyos látáskárosodást eredményez. Az őssejtekből előállított retinasejtek vizsgálata révén két betegben sikerült összefüggésbe hozni a retinitisz pigmentózát az MFRP gén mutációival. Ezután egy vírus használatával a gén normális másolatait juttatták be a retinasejtekbe, és helyreállították a működésüket. További kísérletekben a génterápiával ugyanezen kórok miatt retinitisz pigmentózában szenvedő génmódosított egerek látását mentették meg.

A Molecular Therapy online kiadásában megjelent kutatás vezetője, Stephen Tsang, a New York-i Columbia Egyetem professzora így nyilatkozott az eredményekről:„A betegspecifikus sejtvonalak használata a génterápia hatékonyságának tesztelésében a beteg genetikai hibájának helyreállítása érdekében újabb eszközt ad a kezünkbe a személyre szabott gyógyászat továbbfejlesztésében.”

A retinitisz pigmentózával több mint 60 különféle gén hozható összefüggésbe, ami rendkívül megnehezíti a betegség vizsgálatát. Tünetei jellemzően a látás romlása sötétben, amit a perifériás látás romlása követ. A betegség előrehaladásával a finom centrális látásért felelős makula fényreceptorai is elpusztulnak. Tsang professzor és kutatócsoportja indukált pluripotens őssejteket (iPS) használtak kutatásukhoz. Ezek olyan hagyományos felnőtt sejtek, amelyek genetikai óráját visszaállítják, így az embrionális sejtekhez hasonló állapotba állnak vissza. Azért nevezik őket pluripotensnek, mert számos különböző sejttípussá képesek átalakulni.


Forrás: Medipress
2014. 07. 17.
Ossza meg: Kövessen minket:



Vital - egészségügyi linkcentrumKeresés